7款罕见病药已进医保，患儿家长：我们能畅想未来了！******
“太好了，我们终于敢用药，用得起药，能畅想未来了。”1月18日下午，在得知利司扑兰在经过谈判进入医保后，正在工作中的珺宝妈妈，用激动的声音在电话中对新京报记者说。从之前诺西那生钠单针价格由69.97万元降至3.3万元，被纳入医保，到更多的罕见病药物大幅降价，越来越多罕见病患者和他们的家庭看到了希望。
在刚刚公布的《国家基本医疗保险、工伤保险和生育保险药品目录(2022年)》中，包括利司扑兰在内的7个罕见病用药谈判成功，被纳入医保。
7款罕见病药物进医保
早在2021年9月30日，珺宝确诊了SMA(脊髓性肌肉萎缩症)1型，他开始服用利司扑兰这款药物。该类型的SMA如果不做治疗，活不过半岁。珺宝确诊时，治疗SMA的这两款药物均已获批上市。对于年幼的珺宝而言，妈妈选择了口服的利司扑兰，但当时6.38万元/瓶的价格，也让医生对这个家庭的经济情况担忧。“你们家怎么样？能坚持治疗吗？”珺宝妈妈说，每个SMA患儿的家庭，都会遇到医生的这种“灵魂拷问”。当时他们毫不犹豫地说，“我们家里还有房，绝对不会放弃。”
2021年12月，听到另一款SMA药物诺西那生钠纳入医保的消息时，珺宝妈妈也为之振奋，并开始期待利司扑兰被纳入医保。去年6月罗氏主动将利司扑兰的价格降至1.45万元/瓶，让业内猜测，或是为国家医保谈判做准备。该药也在去年9月进入了2022年医保目录初审名单。“患者群里的家长们都很期盼利司扑兰进医保。”珺宝妈妈说道。
“SMA是一个需要终身治疗的疾病，其长期治疗负担一直是各方关注的焦点。作为患者关爱组织，我们陪伴患者家庭经历过许多曲折与无奈的时刻，也因此对口服创新药物进入医保感到格外振奋。治疗可及性的不断提高，将更加有力地支持我们践行‘帮助病患家庭更有希望和尊严地面对疾病’这一使命。”美儿SMA关爱中心执行总监邢焕萍谈道。
1月18日，《国家基本医疗保险、工伤保险和生育保险药品目录(2022年)》公布，包括利司扑兰在内的7个罕见病用药谈判成功，虽然具体的谈判价格还未公布，但从央视播出的谈判现场视频来看，该药最终医保支付价格确定为3780元/瓶，“太好了，我们终于敢用药，用得起药，能畅想未来了。”1月18日下午，得知这一消息后，正在工作中的珺宝妈妈，用激动的声音在电话中告诉新京报记者，她算了一笔账，按珺宝目前20斤的体重计算，26天用一瓶，即便体重有一些增长，一年五万左右也能覆盖了。虽然不同体重的患儿用药量不同，治疗费用会有差别。但与之前的药价相比，如此大幅度的降价确实让患儿家庭看到了持续治疗的希望。
让罕见病患者和他们的家庭上一次这么激动，应该是另一款SMA药物纳入医保之时。
“当时为了诺西那生钠进医保，真的是拼了，现在提起来依然很激动。”时隔一年多，再次回想起诺西那生钠被纳入国家医保目录的那一刻，SMA患者小可的妈妈情绪依然很激动，声音哽咽。
从70万元降价至3.3万元，2021年的那场灵魂砍价依然历历在目，国家医保局谈判代表张劲妮说的“每一个小群体都不应该被放弃”，让多少SMA患者家庭泪目。也就在这一年的国家医保目录谈判中，7个罕见病药物被纳入国家医保目录。2022年1月1日，2021版国家医保目录正式落地。与SMA缠斗近20年的小可，在北京大学第一医院按医保价格开始注射诺西那生钠。截至2022年11月23日，已有近80名患者在北京大学第一医院注射该药物。
新京报记者统计发现，2022年医保谈判成功的7款罕见病药品分别为：利司扑兰口服溶液用散、富马酸二甲酯肠溶胶囊、拉那利尤单抗注射液、奥法妥木单抗注射液，伊奈利珠单抗注射液、曲前列尼尔注射液、利鲁唑口服混悬液。其中，拉那利尤单抗注射液用于治疗遗传性血管性水肿(HAE)，该病是一种罕见遗传病，主要发作特征为反复发生的局部皮下或粘膜水肿，75%患者在10-30岁期间首次发作。大多数HAE患者的发作无法准确预测，其中，喉部发生水肿时进展迅速，若抢救不及时，平均4.6小时可导致患者窒息死亡。据统计，我国有59%的HAE患者发生过喉头水肿，其致死率最高可达40%。拉那利尤单抗注射液是全球首个针对遗传性血管性水肿的单克隆抗体药物，可靶向抑制患者体内活化的血浆激肽释放酶，降低患者因频繁且不可预测的急性水肿发作带来的疾病负担。国内外权威诊疗指南均推荐对HAE患者进行长期的预防治疗，从而降低水肿发作频次，保障患者回归正常生活，中国医学科学院北京协和医院变态反应科支玉香教授表示，“拉那利尤单抗被纳入医保目录后，中国HAE患者也将有望实现水肿‘零发作’的治疗目标，对此我们非常期待。”
高值罕见病药进医保，患者用药比例上升
据蔻德罕见病中心与艾昆纬10月联合发布的《共同富裕下的中国罕见病药物支付》报告显示，以《第一批罕见病目录》为统计口径，截至10月，按照赠药后患者用药负担为基准，共计有15种罕见病药物以超过50万元的年治疗费用在中国上市，这些药也被称为高值罕见病药。其中，渤健的诺西那生钠和武田的阿加糖酶α，在去年通过谈判以较大的价格降幅纳入国家医保目录。
从1996年诺西那生钠在美国上市，小可妈妈便开始关注这个药，一家人对于诺西那生钠的渴望，如同所有SMA患儿及其家庭一样，是想要拼命抓住的救命稻草。“大家都在倾尽全力呼吁，就希望孩子尽快用上这个药。”他们的努力也得到了回报。去年，19岁的小可终于用上了诺西那生钠，不过很多损伤已经造成，用药后的效果并没有想象的那么明显。但小可妈妈能感觉到，孩子已经能用上点劲儿配合康复了，这在以前是做不到的。“我们互相鼓励要继续努力，只要康复不断，坚持用药，相信病情不会再发展下去。”小可妈妈说，每一针诺西那生钠，在医保报销后的自费部分约9000余元/针，虽然比以前便宜了很多，但生活早已因为小可的病变得拮据。好在明年开始，小可便每年只需要注射三针，一年不到三万元，终身注射。
据2022年8月发布的《中国SMA患者生活质量研究》显示，共有908名患者在使用诺西那生钠，其中有694人是短期用药并在医保覆盖后使用，占比约76.4%。彼时，尚未纳入医保的另一款SMA疾病修正口服药利司扑兰，仅有46人使用。香港中文大学医学院教授董咚在解读时表示，两类药物用药人数不同，可能与诺西那生钠进入医保有关，医保覆盖有助于增加患者治疗比例。
部分罕见病药物入院难问题依然存在
SMA是我国《第一批罕见病目录》中的罕见病之一，该目录已纳入121种罕见病。数据显示，121种罕见病中，86种病全球有药，77种罕见病在国内有药，另有9种罕见病处于“境外有药，境内无药”的情况。截至2021年国家医保谈判后，已有治疗45种罕见病的89种药物在中国获批，其中的58种药被纳入国家医保目录，覆盖28种罕见病。
2019年以来，有22种罕见病药通过国家医保谈判进入，包括诺西那生钠、阿加糖酶α两款高值罕见病药物，部分药品如氨吡啶缓释片、醋酸艾替班特注射液，在获批当年便纳入医保。仅2021年一年，就有7个罕见病药品通过医保谈判成功进入国家医保目录，价格平均降幅达65%，给其他罕见病群体带来了更多的希望。。
与SMA患者不同的是，同为高值罕见病药，法布雷症治疗药物阿加糖酶α(商品名“瑞普佳”)单针价格从1.2万元降至3100元，但在入院的“最后一公里”并不那么顺利。2022年，一名21岁的法布雷病患者为了自己和患病的家人能在石家庄某县医院用上瑞普佳，曾与当地的医院、医保局、卫健委进行了长达3个多月的拉锯战。尽管患者最终取得了胜利，但却只是个案，法布雷病病友会会长黄铮汇告诉新京报记者，还有很多法布雷病患者仍在继续努力推动，有的则因为身体原因不得不放弃。
对于高值罕见病药物而言，经国谈被纳入国家医保目录，只是药物可及道路上的重要一步，患者最终能否顺利用上药，依然面临很多环节，在实际执行过程中，高值罕见病药进院难的问题，又横亘在了患者面前。
“之前瑞普佳进医保时有一种解脱的感觉，非常兴奋，群里都炸锅了，但没想到为了用上这款药，后面遭遇的事让我们措手不及。”黄铮汇说，病友会登记在册的全国患者近600人，除了在使用另一款药阿加糖酶β的近百人外，目前仅有约200人用上了瑞普佳，很多患者在地方面临瑞普佳入院难，无药可用的局面。作为高值罕见病药，并不是所有医院都愿意引进瑞普佳，“药占比”等问题依然成为了打通“最后一公里”的拦路石。
如何保证国谈罕见病药顺利入院？
“在最后环节，往往是我们患者不动，其他环节就不动，即便是在一些政策比较好的省市，也依然需要患者主动推一把。”黄铮汇说，目前除了部分省份，如广东、安徽、江苏等政策较好，患者能在医院买到瑞普佳并享受较高的医保报销比例外，还有相当一部分城市的患者面临着瑞普佳进院难、门诊与住院报销比例差别大等问题。
在2022年举行的第十一届中国罕见病高峰论坛的“‘国谈灵魂砍价’背后的深意”分论坛上，就有罕见病药企业代表坦言，“国谈罕见病药物能否最终进入医院进行第一单采购，还是蛮难的。”国谈罕见病药物纳入医保只是第一步，要进入医院，还需要有医生提单、开药事会，通过后才能采购。
为了打通国谈药与患者之间的“最后一公里”，2018年以来，国家医保局和国家卫健委先后印发多项文件，推动国谈药品落地，包括“双通道”(定点医疗机构和定点零售药店)管理机制的实行等。其中有文件要求，医保部门对实行单独支付的谈判药品，不纳入定点医疗机构总额范围；对实行DRG等支付方式改革的病种，要及时根据谈判药品实际使用情况合理调整该病种的权重。卫生健康部门要将合理使用的谈判药品单列，不纳入医疗机构药占比、次均费用等影响其落地的考核指标范围，不得以医保总额限制、医疗机构用药目录数量限制、药占比等为由影响谈判药品落地。但在现实中，不少医院、科室依然顾虑重重，“药占比”等影响谈判药品落地的问题依然存在。
不过，国家医保局明确表示，谈判药品落地进展事关患者受益程度，将形成推动谈判药品落地的合力，积极采取措施加以推进；并督促各地进一步完善“双通道”供应保障机制，让暂时进不去医院的谈判药品先进药店；加强对各地的监测评估和督促指导，强力推进谈判药品落地。
“我们是幸运的，能有药物进入医保目录，也有一份责任感，希望能推动并解决目前患者所面临的困难。”黄铮汇坦言，如果国谈罕见病药物进医院这条路走不通，就很难再有企业愿意降价进医保，希望相关部门能联手，提高医院对罕见病的认识，持续推动国谈罕见病药入院，真正实现药物可及。
新京报记者 王卡拉
钱钟书杨绛印象记******
邓国治
说真的，那天跟着朋友去南沙沟，我的目的很明确，就是想采访一下钱钟书、杨绛夫妇。没想到，才得进门，钱老便先申明：“你们作为朋友来访，我这里当然欢迎；若是为的新闻采访，那么，恕不接待。”
我只好换掉了身份，从记者变成读者。其实，首先还是读者，正是读了二老的著作，才产生了想采访的愿望。
正好杨绛也在家。读过她的《干校六记》，脑子里先有了一个爽朗、幽默的印象，待得见面，却是位恬静、温柔的女学者。几十年风尘仆仆，她依然还是当年东吴大学文学院女生那种南国闺秀形象。钱老把我们介绍给老伴，随即笑说：“一听说记者，我先是吓一跳。后见他们来意甚善，这才没有用‘太极拳’的方式……”“太极拳”者，是指拳中的“推”式——拒而不纳也。
钱老说：“我不愿意宣传。我今年70多岁了，我只想抓紧时间，多做一点事。宣传，只能给我帮倒忙。《围城》出版后，报纸上一登，就平添了那么多来访的、来信的，向我要书……”
《围城》从1947年上海初版后，接着两年又印了两版，此后暌违30载，直到1980年才出了新的一版，印数13万册，几乎未出月就销光；新二版已于不久前印出。除了国内出版的，和香港有它的“盗印”本外，译成外文的，便有英、俄、日、德等国文字。《围城》影响可谓大矣。
杨绛抗战时期写过剧本，建国以后翻译过多种文字的外国文学名著，著名的《唐•吉诃德》、《吉尔•布拉斯》等都是她翻译的。近年来，开始转向写小说、散文，她诙谐地说：“这两年，眼睛花了，懒得看小字、查字典，所以就自己写点即兴文字——我这也是个偷懒的办法吧，实际上是不务正业！”——她在外国文学研究所工作。
这一“不务正业”，使我们看到了杨绛的许多新作。《干校六记》由三联书店出版了，人民文学出版社还将出版《杨绛小说散文选》。她的文字，情真意真，读来十分亲切；而那幽默诙谐的风格，又让人想到她所有翻译过的塞万提斯、勒萨日等人的文章。尽管钱老在他为《干校六记》所作的小引里说到“《浮生六记》——一部我很不喜欢的书。”《干校六记》还是让人想到了《浮生六记》，也想到了《项脊轩志》、《泷冈阡表》一类古代散文中的名篇。尽管时代不同，内容各别，但一个“真”字却是共同的，也是最能揪动人心的。看似身边琐事，细小，甚至是絮絮道来，但由于这一“真”字，就使你不但不觉琐细无聊，反而像置身其中，与主人翁共同欢乐，共同叹息，共同着急。我喜欢杨绛的文章，我想，最最主要的便在这个“真”字上。
“文如其人”，钱老夫妇待人接物，也同他们的文字一样——如果能够这么类比的话。虽是初次见面，但不大功夫，二老就同我们谈得很坦率，很真诚。听说我喜欢书画，还一次次地从书柜里取出外国朋友赠送的外文版中国画册，不厌其烦地一页页翻给我看，讲给我听。杨绛已逾古稀，比我年长整整一倍，而她对我们说话，就像同朋友一样，真切而随便，使你立刻摆脱了拘束。钱老也如是，说起近年来杂务缠身，以至有些读者来信顾不得细细作答时，他回身从书桌上翻出一封来信，指点着给我们看：“这是一个20年前就来过信的读者。喏，你们看，他这里还责备我，为什么20年前你的回信那样热情洋溢，现在却做不到了。他说这很让他失望……”
其实，这是错怪了钱老。人的精力、时间毕竟有限，且不说经过这20年下来钱老的身体不用秘书、助手，而近年来会议、头衔的有增无减，又要占去他大量有用的时间。钱老给我们看了一大堆各色各样的请柬，什么“吴敬梓研究会”、“水浒研究会”，还有许多的会议通知……他说：“现在我什么‘会’也不想参加，我只是想尽量多做一点工作，写一点东西。国外有好几处邀我去的，我也不想去，都婉谢了……”面对这几年来盛行的出洋“考察”风，和争头衔、排名次等等一系列的讲究，我感到，面前的这位老人是如此可敬！
而钱老治学广博与严谨，也的确令人肃然起敬！他是1937年英国牛津大学的副博士，精通多门外语——他只是自谦地说：“那时要考学位，除主攻一门外文外，还必须兼通两门外语。”意思这不过是环境使然罢了。而其实，精通外语到能写作的程度，这可不是一般的功夫就可达到的。尤为难得的是，他同时还精熟中国文学，包括深奥到诘屈聱牙的一些古代文史哲著作。中华书局出版的四部头的《管锥编》，就是他对《周易正义》、《毛诗正义》、《史记会注考证》、《老子王弼注》、《列子张湛注》等十多部历代有关著作与西洋文学哲学著作进行比较后的一些札记，里面有不少新的见解和有趣的比较。这里，十余部中国古代史专著与英、德、法、意、拉丁文5种外语的引文，不论是纵是横，都可以当得上洋洋大观的了。
而钱钟书先生，除了融汇古今，博通中外，他还写得一手好书法，有深厚的艺术修养。杨绛，则与其说是贤内助，不如说首先是同志，是志同道合的伴侣。
因为是“印象”，因为钱、杨二老的反对采访而使我在交谈中没有作一言半语的记载，所以，我只是想到哪里，写到哪里，也不一定说清了些什么，有些事实也未经核实。而且，最根本的还在于未曾征得二老的同意。但，心里有些印象，不写总觉得不舒坦——这也是文人的一种劣根性吧。姑存于此，且待骂声。
(1982年7月)
